Ученые Медицинской школы Ен Лоо Лин Национального университета Сингапура совершили значительный шаг вперед, представив инновационную РНК-терапию для борьбы с жировой болезнью печени. Это заболевание, поражающее до четверти населения Земли, в тяжелых случаях грозит циррозом и раком печени.
Целевое воздействие на ген SPTLC2
Современные одобренные препараты помогают лишь трети пациентов. Команда под руководством доцента Ван Цзюн-Вэя разработала революционное решение – «нанолекарство» на основе липидных частиц. Оно доставляет в клетки печени молекулы siRNA, которые целенаправленно блокируют ген SPTLC2. Именно этот ген ответственен за выработку церамидов – жиров, провоцирующих опасное накопление липидов, воспаление и фиброз.
Эффективные результаты и безопасность
Эксперименты показали впечатляющие результаты: снижение уровня церамидов в печени и крови привело к значительному уменьшению жировых отложений, воспалительных процессов и рубцевания тканей, а также замедлило развитие болезни. Важно, что терапия не вызвала побочных эффектов на другие органы.
«Наше исследование доказывает, что направленное подавление церамидов с помощью наночастиц позволяет воздействовать на саму причину заболевания. Это открывает путь к более точной и безопасной альтернативе традиционным системным препаратам», — подчеркнул Ван Цзюн-Вэй.
Надежда для пациентов и широкие перспективы
По мнению экспертов, включая гастроэнтеролога Марка Мутиа, новая терапия обладает огромным потенциалом дополнить существующие методы лечения и подарить надежду пациентам, не отвечающим на стандартную терапию. Ученые уже работают над повышением долговременного эффекта препарата и планируют переход к клиническим испытаниям.
Это открытие знаменует новую эру: липидные наночастицы, успешно зарекомендовавшие себя в вакцинах против COVID-19, теперь прокладывают путь к лечению хронических заболеваний, таких как диабет, ожирение, сердечно-сосудистые патологии и, конечно, болезни печени.
Ранее научное сообщество также сообщало о комбинации двух препаратов, способной снизить риск развития жировой болезни печени.
